多发性骨髓瘤之家

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骨髓瘤
多发性骨髓瘤(Multiple myeloma,MM)是浆细胞恶性增殖性疾病,疾病特征是骨髓中的浆细胞像肿瘤细胞一样无限制地增生,并且大部分病例伴有单克隆免疫球蛋白分泌,最终导致器官或组织损伤。

典型症状

  • 贫血:超过90%的患者在疾病发展过程中会出现贫血。
  • 骨痛:通常是胸痛和腰背痛,一般活动后症状明显,四肢疼痛较少见。活动或扭伤后剧痛有病理性骨折的可能。
  • 肾病:肌酐升高、尿蛋白阳性及低白蛋白血症。
  • 高钙血症:血生化检查中可见血钙明显升高。
  • 神经症状:如周围感觉神经麻木。
  • 感染:多发性骨髓瘤患者因免疫功能减低,感染较普通人群多发,部分患者因骨痛等原因,胸廓活动度下降,从而导致肺部感染高发。
  • 其他如出血倾向、淀粉样变性等表现。
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多发性骨髓瘤能活多久?
多发性骨髓瘤的病程有较大的差异,有些病人可活10年以上,但中位生存期3~4年。中位生存期即为半数生存期,表示有且只有50%的个体可以活过这个时间。
多发性骨髓瘤能治愈吗?
目前随着新药的不断问世,多发性骨髓瘤的治疗在不断完善,但目前仍无法治愈。
多发性骨髓瘤是否可以通过自体干细胞移植治疗?
在<65岁的病人中,相对于晚期移植患者,早期进行自体干细胞移植的患者生存期更长,因此在开始治疗时应评估是否适合进行干细胞移植,并且尽量不选择影响造血干细胞功能及动员采集的方案。
多发性骨髓瘤会不会痛?
会,并且骨痛是多发性骨髓瘤的常见症状。
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CT103A是一款靶向BCMA的CAR-T细胞疗法,已经在2022年获得了FDA的孤儿药指定。

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BCMA的全称是B细胞成熟抗原,属于肿瘤坏死因子受体家族,主要在终末分化的B细胞表面表达,这样的特质使它成为了部分血液系统肿瘤的治疗中非常有潜力的新靶点。