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速递|白血病靶向治疗,FDA接受了Ublituximab联合Umbralisib(Ukoniq、TGR-1202)治疗慢性淋巴细胞性白血病(CLL)和小淋巴细胞性白血病(SLL)的审批

2021-05-271643

  速递|白血病靶向治疗,FDA接受了Ublituximab联合Umbralisib(Ukoniq、TGR-1202)治疗慢性淋巴细胞性白血病(CLL)和小淋巴细胞性白血病(SLL)的审批

  根据TG Therapeutics公司发布的公告,2021年5月26日,FDA接受了Ublituximab联合Umbralisib(Ukoniq,TGR-1202)的生物制剂许可申请,用于治疗慢性淋巴细胞性白血病(CLL)和小淋巴细胞性白血病(SLL)患者。

  该申请基于Ⅲ期UNITY-CLL试验的结果,与现有的阿托珠单抗(Obinutuzumab,Gazyva)联合苯丁酸氮芥(Chlorambucil)方案相比,新方案能够显著延长患者无进展生存的时间,接近翻倍。

  根据规范,FDA将于2022年3月25日前针对该申请做出批复。

  无进展生存期可达38.5个月,优势显著

  在Ⅲ期UNITY-CLL试验中,研究组患者接受Ublituximab联合Umbralisib方案治疗,对照组患者接受阿托珠单抗联合苯丁酸氮芥治疗。

  结果显示,研究组患者的中位无进展生存期为31.9个月,对照组患者为17.9个月;24个月时,研究组患者中有60.8%保持无进展生存,而对照组中仅有40.4%。

  亚组分析结果显示,在未接受过治疗的患者中,研究组患者中位无进展生存期达到38.5个月,而对照组仅为26.1个月;24个月时,研究组患者中有76.6%保持无进展生存,而对照组中仅有52.1%。

  在曾经接受过治疗(范围为1~9种全身治疗方案,中位数量为2)的患者中,研究组患者中位无进展生存期为19.5个月,对照组仅有12.9个月。

  其它研究结果:缓解率可达83.3%

  根据2020年ASH会议上公开的其它研究结果,Ublituximab联合Umbralisib方案治疗的整体缓解率可以达到83.3%,显著超过了Ublituximab联合苯丁酸氮芥的68.7%。

  不过这种优势在初治患者中并不明显,分组分析结果显示,对于未接受过治疗的患者,两组方案的整体缓解率相近(84% vs 82%)。

  关于Umbralisib

  Umbralisib是一款PI3Kδ与CK1-ε双靶点抑制剂,曾经在边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤两个适应症上获得孤儿药称号,并在边缘区淋巴瘤适应症获得了突破性疗法指定。

  PI3Kδ是PI3K的四个亚型之一,主要在PI3K-AKT-mTOR通路中发挥作用。该通路的激活会导致癌细胞持续生长、转移及扩散,因此抑制该通路中蛋白质的作用,能够起到一定的抗癌效果。

  CK1-ε是CK1的一种亚型,CK1的失活,将导致细胞对于凋亡的抵抗能力下降,换句话说,细胞将更容易发生凋亡。换句话说,抑制这一系的蛋白质,能够促进癌细胞的凋亡。

  关于Ublituximab

  Ublituximab是一款CD20单克隆抗体,主要用于B淋巴细胞肿瘤的治疗。CD20的全称是B淋巴细胞抗原CD20,这是一种在所有B细胞表面表达的抗原,从pro-B晚期开始出现,且其表达水平随B细胞的成熟逐渐上升。

  目前,CD20尚无已知的配体,但在B细胞的免疫应答过程中发挥着重要的作用。有些研究推测,CD20可能是B细胞膜上一个具备钙离子通道功能的抗原。

  这样的特点使CD20成为了B细胞恶性肿瘤治疗的关键性靶标。从1997年至今,已经有多款靶向CD20的药物陆续获批上市,用于各类淋巴瘤患者的治疗。

  同时,CD20也是一个有望成为新兴的CAR-T疗法重要靶标的靶点,目前我国已经有多项临床试验开启,大家可以参考《抗癌“黑科技”联手重要靶点,开创淋巴瘤患者精准治疗新希望!》,或咨询医学部(400-666-7998)了解详情、匹配合适的临床试验项目。

  双药协同治疗,效果更佳

  此前2020年10月,FDA曾为Ublituximab与Umbralisib的联合方案授予快速通道资格,加速其获批上市。

  除此以外,Umbralisib单药的治疗方案也曾经获得FDA的批准。2021年2月5日,Umbralisib获得FDA的加速批准上市,用于治疗曾经接受过至少一种抗CD20疗法的复发或难治性边缘区淋巴瘤(MZL)患者,及至少接受过3线全身治疗方案的复发或难治性滤泡性淋巴瘤患者。

  作为一款新型的双靶点抑制剂(“双抗”),Umbralisib具有非常出色的潜力。TG Therapeutics公司的执行主席兼首席执行官Michael S. Weiss在新闻稿中表示,Umbralisib将成为一个重要的里程碑,推动初治及复发和难治性CLL与SLL治疗的发展。

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