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速递|FDA授予NK细胞疗法CYNK-001用于治疗急性髓系白血病(AML)快速通道资格

2021-12-291941

  速递|FDA授予NK细胞疗法CYNK-001用于治疗急性髓系白血病(AML)快速通道资格

  FDA授予CYNK-001快速通道资格

  根据Celularity公司发布的公告,2021年12月27日,FDA授予其研发的CYNK-001快速通道资格。CYNK-001是一款非转基因的,冷冻保存的人类胚胎造血干细胞衍生的自然杀伤(NK)细胞疗法,目前用于治疗急性髓系白血病(AML)的患者。

  目前,接受这一方案治疗的患者,都属于原发性或继发性急性髓系白血病,在接受前线(一线或二线)治疗后达到形态学的临床完全缓解(包括血液学恢复不完全的情况),或经由欧洲白血病网的标准定义为形态学上的无白血病状态。

  准确来说,CYNK-001有望成为一种能够延长患者生命的手段。新闻稿当中,研究者表示,尽管当前治疗的缓解率不错,但是急性髓系白血病患者的长期预后仍然不佳,尤其是一部分患者的复发风险比较高,或者在治疗后仍有残余的病灶。

  制备CYNK-001的CD34+细胞由人胎盘当中提取而来,在实验室中扩增成为CD56+/CD3- NK细胞。CYNK-001是一种同种异体细胞疗法,来源是一些“现成的”细胞,更类似于现成的治疗药物,而非我们更熟悉的、针对每位患者进行修饰的自体免疫细胞疗法(例如已经上市的CAR-T疗法)。

  目前,这种疗法的临床试验正在进行当中,安全性与疗效均在评估当中。

  不过,药企已经公开了一些患者的病例。根据公开信息,一位NPM-1阳性、FLT3阴性的急性髓系白血病患者接受了54亿个CYNK-001细胞的回输治疗,原本治疗前存在的微小残留病灶,至治疗后一段时间都得到了彻底的清除。后续随访也证实,CYNK-001细胞持续存在于他的体内,为他提供了长久的保护。

  什么是NK细胞疗法

  NK细胞的全称是自然杀伤细胞,也就是Natural Killer cell。这是一种存在于人体的免疫细胞,主要在体液免疫的过程中发挥作用——换句话说,这是一种不需要预先“致敏”,直接就能发挥杀死癌细胞或病毒等其它病原体的,具有非特异性杀伤能力的免疫细胞。

  NK细胞的功能正如它的名字所描述,“自然”与“杀伤”

  “杀伤”代表了其对于癌细胞(以及其它病原体)的作用效果,“自然”则是指,NK细胞杀伤癌细胞的效果,并不依赖其它的免疫细胞(比如B细胞)来呈递抗原——这是一种非常独立的,能够自己发现癌细胞、自己攻击癌细胞的免疫细胞。

  除了独立自主,NK细胞还特别“乐于助人”。通过NK细胞杀死癌细胞并释放抗原,B细胞可以产生更多有针对性的抗体,进而激活更多的T细胞,更好地消除癌细胞。

  总而言之,NK细胞在抗癌的过程当中就像是一个“前哨”,可以与癌细胞战斗,也会将癌细胞的信息传给其它的“战士”,号召大家共同抗癌。

  近期,NK细胞疗法的新进展越来越多,在国际上也受到了更多的认可。前段时间,另一款NK细胞制剂还获得了FDA授予的孤儿药称号,用于食管癌的治疗。

  我们相信,这种陪伴人类共同演化数百万年的人体免疫细胞,必定能够在现代的癌症治疗当中,迸发出全新的活力。

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