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什么是急性淋巴细胞白血病,急性淋巴细胞白血病有哪些分型,白血病新药有哪些

2022-01-121337

  什么是急性淋巴细胞白血病,急性淋巴细胞白血病有哪些分型,白血病新药有哪些

  近日,网络上的一条短视频,引起了无数网友的怜惜与心疼。视频中,一个3岁的小男孩拆开零食的包装袋,双手抓着香甜的点心,凑在面前仔细地闻了又闻,却一口都没有吃,又依依不舍地把点心递给了爸爸妈妈。

  原来,视频中的小诺一是一名白血病的患儿。因为正在做化疗,小诺一吃东西需要非常谨慎,像袋装零食这种,为了他的病情就只能暂时地忍住,闻闻味道解馋了。

  其实这并不是小诺一第一个受到网友关注的视频。小诺一的妈妈,@诺一的超人妈妈,一直在用视频为他记录坚强抗癌的经历。其中,2021年底的时候,小诺一安慰同病房病友姐姐的视频也曾经让无数网友落泪。

  视频中,患病仅2个余月的小小的孩子,正在温柔地安慰因为化疗而剃光了头发的隔壁床女孩:这样也很漂亮啊,我们一样,超酷的!

  罹患重病却仍然如此坚强、乐观且温柔的幼童,乖巧得让人心疼。

  小诺一的妈妈介绍,孩子患的是T系急性淋巴细胞白血病,2021年10月确诊,目前正在接受化疗。

  急性淋巴细胞白血病是什么

  急性淋巴细胞白血病(ALL)是白血病的一个分型,是最常见的儿童白血病,发病率超过第二常见的急性髓细胞白血病(AML)。根据淋巴细胞的不同,急性淋巴细胞白血病又分为B系与T系。其中,B系急性淋巴细胞白血病最为常见。

  而从危险性来说,更加罕见的T系急性淋巴细胞白血病,危险性通常比B系的更高。

  儿童急性淋巴细胞白血病的高发期在2~5岁,也可能发生于年龄稍大的儿童与青少年。针对这类癌症,最常见的治疗方法是化疗。整体来说,急性淋巴细胞白血病的疗效在所有癌症当中属于比较好的,尤其是对于此类患儿,整体治愈率接近90%。

  也就是说,只要能得到良好的治疗,这些患病的小天使们,还是有摆脱病魔的希望的。

  急性淋巴细胞白血病有哪些分型

  尽管比淋巴瘤稍微少一些,但白血病的分型同样也是非常复杂而多样的。许多情况下,仅仅是为患者(或患儿)的病理进行分型,对于医生来说就是一个不小的考验。

  而儿童急性白血病的MICM分型,也就是形态学分型(Monphologic)、免疫学分型(Immunologic)、细胞遗传学分类(Cytogenetic)和分子生物学分型(Molecularbiology),又与危险性以及患儿的预后密切相关。

  根据MICM分型,再结合患儿的发病年龄以及对化疗药物的敏感度,患儿分为标危组、中危组和高危组。标危组的患者治疗效果比较好,治愈率相对最高;中位组的患儿次之;高危组的患儿疗效最差,预后堪忧。

  而事实上,即使是相同为危险度分组,患儿的治愈率也会有很大的差别。精准的分型、先进的治疗手段,再结合医生充足的临床实践经验,才能让患儿获得最好的疗效,或完全治愈。

  白血病有哪些新药呢

  化疗治疗白血病的缓解率,整体来说比较理想。但也仍然存在一定的患者,对化疗并不敏感,或在化疗等多种现有方案耐药之后,仍需要一些新的方案来打破“无药可用”的困境。

  01、BTK抑制剂:缓解率最高100%

  2021年慢性淋巴细胞白血病国际研讨会上,一款新的BTK抑制剂公开了最新研究数据。

  根据剂量递增试验以及剂量拓展试验的结果,剂量递增阶段,TG-1702单药治疗复发或难治性慢性淋巴细胞白血病的整体缓解率为83%;在此阶段将TG-1702与U2联合使用时,整体缓解率达到了100%。

  在剂量拓展试验中,200 mg剂量下,TG-1702治疗的整体缓解率为95%;300 mg剂量下,TG-1702治疗的整体缓解率达到了100%。

  02、STAMP抑制剂:Ph阳性慢粒患者获益明显

  2021年10月30日,FDA加速批准了Asciminib(Scemblix)的新适应症申请,用于治疗Ph阳性的慢性粒细胞白血病慢性期患者,这些患者应当已经接受过至少2种靶向方案治疗。

  此次的批准基于Ⅲ期ASCEMBL试验的结果。该研究对比了Asciminib与博舒替尼(Bosutinib)治疗慢性粒细胞白血病的疗效,Asciminib取得了非常明显的优势。

  至治疗24周时,接受Asciminib治疗的患者,主要分子学反应率为25.5%,远超过了博舒替尼治疗患者的13.2%。

  试验数据截至2020年5月25日,所有患者均已经完成了第24周的随访,或停止了研究药物的治疗。至数据截止时,接受Asciminib治疗的患者中还有61.8%仍在接受治疗,而接受博舒替尼治疗的患者中仅有30.3%仍在继续治疗。

  同时,值得注意的是,为了取得更好的疗效,接受博舒替尼治疗的患者中,有28.9%转而接受了Asciminib的治疗。

  03、CAR-T疗法:完全缓解率56.4%

  2021年10月1日,FDA批准了CAR-CD19-T细胞疗法Tecartus(Brexucabtagene Autoleucel,KTE-X19),用于治疗复发及难治性B淋巴细胞白血病成年患者。

  该批准基于Ⅰ/Ⅱ期ZUMA-3试验(NCT02614066)的结果,该试验主要验证了Tecartus用于治疗已经接受了多线治疗的B淋巴细胞白血病患者的效果。

  根据2021年ASCO大会上公布的数据,在ZUMA-3试验中,接受Tecartus治疗的患者,完全缓解率为56.4%;此外,还有14.5%的患者达到了临床完全缓解,仅血细胞计数未完全恢复正常,即达到了CRi。

Tecartus治疗白血病的数据

  在生存期方面,Tecartus治疗患者的中位无进展生存期为11.6个月,中位总生存期为18.2个月。

Tecartus治疗白血病的无进展生存期

  而且非常明显的,一旦能够对Tecartus治疗响应,患者得到的益处是非常明显的。达到了临床完全缓解(包括血细胞计数没有恢复正常)的患者,中位无进展生存期为14.2个月,总生存期最短也有16.2个月;而未达到的患者,中位总生存期仅有2.4个月。

  04、PI3Kδ/CK1-ε双抗:缓解率可达83.3%

  根据TG Therapeutics公司发布的公告,2021年5月26日,FDA接受了Ublituximab联合Umbralisib(Ukoniq,TGR-1202)的生物制剂许可申请,用于治疗慢性淋巴细胞性白血病(CLL)和小淋巴细胞性白血病(SLL)患者。

  该申请基于Ⅲ期UNITY-CLL试验的结果,与现有的阿托珠单抗(Obinutuzumab,Gazyva)联合苯丁酸氮芥(Chlorambucil)方案相比,新方案能够显著延长患者无进展生存的时间,接近翻倍。

  在Ⅲ期UNITY-CLL试验中,研究组患者接受Ublituximab联合Umbralisib方案治疗,对照组患者接受阿托珠单抗联合苯丁酸氮芥治疗。

  结果显示,研究组患者的中位无进展生存期为31.9个月,对照组患者为17.9个月;24个月时,研究组患者中有60.8%保持无进展生存,而对照组中仅有40.4%。

  亚组分析结果显示,在未接受过治疗的患者中,研究组患者中位无进展生存期达到38.5个月,而对照组仅为26.1个月;24个月时,研究组患者中有76.6%保持无进展生存,而对照组中仅有52.1%。

  在曾经接受过治疗(范围为1~9种全身治疗方案,中位数量为2)的患者中,研究组患者中位无进展生存期为19.5个月,对照组仅有12.9个月。

  根据2020年ASH会议上公开的其它研究结果,Ublituximab联合Umbralisib方案治疗的整体缓解率可以达到83.3%,显著超过了Ublituximab联合苯丁酸氮芥的68.7%。

  根据规范,FDA将于2022年3月25日前针对该申请做出批复。

  关注白血病,关爱折翼的"小天使"

  儿童白血病的发病年龄通常都非常小,也正是因此,这些坚强的“小天使”们才引起了更多人的关注与同情。

  在过去的一年当中,多类药物与新疗法都在白血病这个领域取得了或多或少的突破。我们希望,同时也坚信,在新的一年当中,将有更多的新方案、新药物,为白血病的患者、患儿带来新的希望。

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