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婴儿脑瘤靶向治疗,拉罗替尼让婴儿脑内6厘米的巨大肿瘤几乎完全消失

2022-06-271459

  婴儿脑瘤靶向治疗,拉罗替尼让婴儿脑内6厘米的巨大肿瘤几乎完全消失

  提到癌症,大家可能会觉得这是一种“老年病”,是随着年龄增长、风险逐渐提高的疾病。但事实上,癌症的发病率,在0~5岁还有一个小高峰。

  儿童肿瘤的发病率

  近几年,儿童肿瘤的发病率正以每五年5%的速度呈缓慢上升的趋势。平均每1万的孩子中,就有1.5个癌症患儿。如今,肿瘤已经成为了儿童因病死亡的第一大原因。

  这一次的案例当中,这位3岁的幼儿,从5个月大就被诊断罹患脑瘤,脑袋里有一个最大径6厘米的巨大肿块!在尝试过各种方案之后,医生一度告知她的父母已经无法治愈,但通过NTRK抑制剂拉罗替尼(Larotrectinib,Vitrakvi)的治疗,她的病灶竟然几乎完全消失!

  3岁脑瘤幼儿,拉罗替尼治疗挽救生命

  患儿5个月时被确诊患有脑瘤,最初出现呕吐和癫痫发作,MRI检测结果显示右侧脑室有一个6×3×2厘米的肿块。

  患儿首先接受了手术,确诊为高级别胶质瘤,接受了针对脑肿瘤婴儿的治疗方案,以及13个周期的化疗。但治疗完成后仅4个月,她的肿瘤就出现了进展,侧脑室和第三脑室有多个结节,诊断为复发。她再次接受了手术切除,同时接受了放疗,但仅仅3个月后,患儿就开始出现行走困难、嗜睡、呕吐以及易怒。

  MRI检查结果显示了广泛的进展,此时患儿开始接受地塞米松治疗,她的父母被告知,疾病已经无法治愈。

  但一款当时还未上市的新药,为这个孩子带来了新的希望。

  在这一阶段,医生根据前期手术取得的病灶进行了全基因组检测,结果显示ETV6-NTRK3融合突变。

  不过呢,在这个时候,首款NTRK抑制剂拉罗替尼其实还没有正式上市,这个孩子也没有得到参加临床试验的机会。但幸运的是,她申请到了同情用药——同情用药也叫扩大使用,是在临床试验之外,让一部分特殊的患者使用一款还没有被批准上市的药物。

  此时的药物还存在一些不确定性,因此同情用药限定在重病以及没有其它治疗方法的患者之中。

  幸运的是,拉罗替尼对这位患儿的治疗效果非常明显!仅4周,她不再出现嗜睡、头痛或呕吐,进食逐渐恢复,说话变得清晰;6周后,她能够独立思考,体力恢复,并且能够说出2~3个单次的句子;8周后,她能够跑步、跳舞,语言能力进一步地提高。

  此时的MRI检测提示,她脑内的病灶都获得了改善或者缓解;5个月后,几乎所有的肿瘤都消退了!

  拉罗替尼治疗儿童脑瘤的效果

  儿童肿瘤是一种好治又不好治的肿瘤

  说它好治是因为,幼儿对于各类治疗方案更加敏感,有更大的概率出现响应。举例来说,高级别的脑胶质瘤患儿,大约50%都对全身化疗有反应。对于放疗等治疗方式也是同样。

  但我们又认为儿童肿瘤是非常不好治的。一方面,幼儿难以描述自己的难受之处,经常需要依赖家长的仔细观察来发现,因此病情常常已经发展到了晚期;另一方面,儿童虽然对于各类治疗敏感,但副作用也同样会更强,一些成年人、老年人可能无法遇到的,十几年、几十年后出现不良反应,对于幼儿的治疗来说也是必须重视的。

  同时,许多对于成年人来说比较安全的治疗,对于幼儿可能会有特殊的影响,这也限制了一部分幼儿能够接受的治疗。

  拉罗替尼在儿童肿瘤患者的治疗当中,效果非常的出色。如这一次的案例当中一样,这款药物为许多患恶性肿瘤的孩子,带来了新的生命。

  真实世界分析:比标准治疗生存期长3倍

  这是一项根据真实世界数据,匹配调整后对比拉罗替尼方案以及其它标准治疗方案治疗患者后,患者的总生存期数据。

  调整后,接受标准治疗的患者中位总生存期为10.2个月,而接受拉罗替尼治疗的患者,中位总生存期长达39.7个月。拉罗替尼为患者带来了巨大的生存期获益,比标准治疗长3倍!

  除此以外,研究还进行了长达30.5个月的平均生存时间分析,结果显示拉罗替尼的平均生存优势预计能达到10.8个月。这也意味着,与标准治疗相比,在30.5个月的随访当中,接受拉罗替尼治疗的潜在患者,将额外存活10.8个月!

  前段时间,拉罗替尼(Larotrectinib,维泰凯®)已经获得中国国家药品监督管理局(NMPA)的批准、正式在中国上市。

  这款被誉为“治愈系神药”的“广谱抗癌药”,以NTRK基因融合的局部晚期或转移性实体瘤的成人和儿童患者的适应症,为中国的癌症靶向治疗,正式开启了这个迟到了三年多的“广谱抗癌时代”。

  这款药物的疗效数据非常出色,相信大部分实体瘤患者都愿意并希望尝试这款药物。当然,对于大家来说,同类药物的临床试验也是非常不错的选择,尤其是对于经济条件没有那么宽裕的患者来说,临床试验更是“救命”的选择。

  但是,哪些患者应当检测NTRK融合,又有哪些患者最可能从NTRK抑制剂治疗中获益呢?

  把握临床试验,给患儿一次"新生命"

  目前,拉罗替尼治疗NTRK融合突变的实体瘤儿童患者的临床试验正在招募中国患儿,需要尝试这类方案的儿童患者一定要把握这次机会。如果大家希望了解更多关于此项临床试验的信息,可以咨询基因药物汇。

  对于成年的NTRK融合或点突变等患者,也可以尝试其它同类NTRK抑制剂的临床试验,大家也可以咨询基因药物汇了解详情。

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